近日，ConcertPharmaceuticals公布了其研究性口服药物deuruxolitinib（CTP-54）在中度至重度斑秃成年患者中的期临床试验中更新的数据。据新闻稿，deuruxolitinib对脱发最严重以及脱发持续时间较长的患者也有显著的改善。
斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发部分或全部脱落。头皮是最常受累的部位，但任何生发部位均可单独或与头皮一起受累。这一疾病可能影响患者终生，男女均可发病。斑秃可导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。
CTP-54是JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物，具有不同的药代动力学特征。FDA曾经授予CTP-54治疗斑秃的快速通道资格和突破性疗法认定。Concert公司的新闻稿指出，它具有成为“best-in-class”斑秃疗法的潜力。
Ruxolitinib(INCB)(INCB)是一种有效的选择性JAK1/2抑制剂THRIVE-AA1是一项随机双盲、安慰剂对照的临床试验，在名18-65岁中度至重度斑秃患者中进行。参加THRIVE-AA1研究的患者至少50%的头皮脱发由斑秃引起。根据脱发严重程度评估工具（SALT）评分，分表示全部脱发，0分表示没有脱发。所有参与研究的患者平均基线SALT评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率低于15%。这些患者被随机分配接受8mg每日两次或12mg每日两次的CTP-54或安慰剂治疗，总计24周。
此次公布的数据显示，与安慰剂相比，接受deuruxolitinib治疗的患者在24周时头皮毛发再生有显著的改善。此外，deuruxolitinib的耐受性良好，与其在其他2期和期研究中一致。
▲接受CTP-54治疗患者的表现（图片来源：Concert公司