记者
李科文
编辑
谢欣
16月13日，美国食药监局（FDA）批准礼来/Incyte合作开发的巴瑞替尼口服片（英文商品名Olumiant)）新适应症，用于治疗严重脱发症的成人患者。这是FDA批准的首款口服斑秃新药、也是FDA首次批准全身性治疗方法（即治疗整个身体而不是某个特定的位置）来治疗异位症。
斑秃，通常被称为脱发症，是一种自身免疫性疾病。身体会攻击自己的毛囊，导致头发脱落，而且通常是成团的脱落。男女发病率无差异，可发生于任何年龄，但以青壮年多见。斑秃的发病原因不明，但在毛囊周围有淋巴细胞浸润，且有时合并其他自身免疫性疾病（如白癜风、特应性皮炎），因此也认为斑秃的发生可能存在自身免疫的发病机制。斑秃区域的毛发多可再生，但也有可能反复发作。目前，FDA尚未批准任何药物用于治疗斑秃。
巴瑞替尼是一款每日口服一次的JAK抑制剂，能阻断一个或多个特定酶家族的活性，干扰导致炎症的途径。其最初于年获得批准。在中国、美国、欧盟等超过75个国家上市，用于治疗成人中重度类风湿性关节炎（RA）；在欧盟、日本等40多个国家获批用于治疗成人中重度特应性皮炎(AD)；在美国、日本、瑞士等多个国家还获批治疗新冠肺炎住院患者。
两项随机、双盲、安慰剂对照试验（试验AA-1和试验AA-2）显示了巴瑞替尼对脱发症的疗效和安全性。试验参与者为头皮脱发至少50%，且患病时间超过六个月的人群。在上述两项试验中，参与者分别每天接受安慰剂、2mg的巴瑞替尼或4mg的巴瑞替尼。这两项试验的主要疗效衡量标准是在第36周时达到至少80%头皮毛发覆盖率的患者比例。
在AA-1试验中，在接受2mg巴瑞替尼的名患者中，有22%的人达到了足够的头皮毛发覆盖率，在接受4mg巴瑞替尼的名患者中，有35%的人达到了足够的头皮毛发覆盖率，而接受安慰剂的名患者中只有5%。
在AA-2试验中，接受2毫克巴瑞替尼的名患者中有17%达到了足够的头皮毛发覆盖率，接受4毫克巴瑞替尼的名患者中有32%达到了足够的头皮毛发覆盖率，而接受安慰剂的名患者中，只有3%达到了足够的头皮毛发覆盖率。
年3月，礼来公布了上述两项III期临床的最新数据，分别有名、名患者完成了为期52周的治疗。在服用4毫克巴瑞替尼的患者中，39%的患者实现了显著的头皮毛发再生，达到了80%或以上的头皮毛发覆盖率。这些患者中，约74.1%在52周时实现了90%的毛发覆盖率。另外，超过40%的患者眉毛和睫毛间隙出现小的毛发。
在服用2mg巴瑞替尼的患者中，22.6%的患者实现了显著的头皮毛发再生，其中67.5%的患者在52周时实现了90%或以上的毛发覆盖率。22.9%的患者眉毛实现再生，25.5%的患者睫毛实现再生。
此外，巴瑞替尼的安全性与之前公布的安全性数据一致，没有观察到新的安全性信号。低于2.6%患者因不良事件而停止治疗，大多数治疗相关不良事件为轻中度。最常报告的不良事件（≥5%）包括：上呼吸道感染、头痛、痤疮、尿路感染和肌肉相关血液标志物增加。
需要注意的是，巴瑞替尼最常见的副作用包括。上呼吸道感染、头痛、痤疮、高胆固醇（高脂血症）、一种叫做肌酐磷酸激酶的酶的增加、尿路感染、肝酶升高、毛囊炎（毛囊炎）、疲劳、下呼吸道感染、恶心、生殖器酵母菌感染（念珠菌感染）、贫血、某些类型的白细胞数量少（中性粒细胞减少）、腹痛、带状疱疹和体重增加。此外，不建议巴瑞替尼与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢素或其他强效免疫抑制剂联合使用。
目前，礼来已向全球多个监管机构提交了监管批准或授权申请，预计将有进一步的监管决定。其中，在5月中旬，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)对巴瑞替尼用于治疗成人严重斑秃发表了积极意见。欧盟委员会预计将在未来一到两个月内做出决定。